JPM25 | 重磅产业专家相聚金斯瑞生物科技全球产业论坛 共话细胞与基因治疗新未来

2025年1月22日

全球领先的生命科学研发与生产服务商金斯瑞生物科技集团(GenScript,股票代号 : 01548. HK),在2025旧金山摩根大通医疗保健大会期间,成功举办第4届金斯瑞生物科技全球产业论坛(GenScript Biotech Global Forum),本次论坛以" Challenges and Opportunities of Cell and Gene Therapy in the New Era "为主题,邀请到全球细胞与基因疗法的领军人物,共同探讨细胞与基因治疗的前沿发展与产业趋势,吸引了约700位产业人士线上或线下参会,对推动细胞和基因治疗(CGT)领域的发展产生了深远影响。

第四届金斯瑞生物科技全球产业论坛吸引700位产业人士线上或线下参会

12年无癌生存 Emily见证细胞治疗的突破性价值

金斯瑞美国公司企业沟通负责人Raymond Miller博士的开幕致辞,他提及细胞与基因治疗领域正处于成长阶段、前景广阔,FDA迄今已批准42种细胞与基因疗法,在多种疾病领域有望为患者带来新的治疗方案。 他的致辞为论坛拉开序幕,而本次论坛的特邀嘉宾,CAR-T抗癌传奇女孩Emily的父亲Thomas Whitehead就紧接着上台发表了感人至深的演讲。

Thomas Whitehead分享了他们家庭陪伴女儿 Emily抗癌的心路历程。 Emily是首位接受CAR-T细胞疗法治疗的患儿,于2010年被诊断为急性淋巴细胞白血病,年仅五岁的Emily经历22个月的化疗后病情仍未见起色。彼时,CAR-T细胞疗法初问世不久,长期效果尚不明确,但Emily在接受了CAR-T细胞疗法后,仅23天便实现了完全缓解,相当振奋人心。从2012年5月10日起,Emily已经无癌生存超过12年,她与家人们一同经历的抗癌故事,无疑更加肯定了细胞治疗的价值。Thomas Whitehead于演讲中强调,Emily Whitehead Foundation如今通过各种项目支持CAR-T疗法,努力改善全球细胞治疗的可及性,并倡导更广泛的先进疗法使用,致力为更多患者带来希望。

Thomas Whitehead于论坛中分享一家陪伴女儿Emily抗癌的心路历程

Carl June博士分享CGT的回顾与未来展望

另一位重磅主旨演讲嘉宾,是来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院细胞免疫治疗中心的主任Carl June博士。他是免疫治疗领域的先锋,以开发和研究过继免疫疗法在癌症及HIV感染中的潜在应用而享誉全球,曾多次与中国的科研机构和企业金形技术交流与访问,同时也是CAR-T细胞疗法的开创者之一。 Carl June博士详细讲述了CAR-T细胞疗法的演变与进步,回顾了从1980年代末的早期试验到2017年FDA批准的关键历程,包括2010年首例患者的治疗、T细胞高效培养系统的开发,以及慢病毒在基因转移中的应用。目前,全球有超过1000项用于血液癌症治疗的细胞疗法临床试验正在进行,CAR-T疗法已在临床治疗了5万名患者。演讲最后,Carl June博士谈及CAR-T疗法的未来展望,包括双CAR疗法(dual CARs)和T细胞重定向细胞因子杀伤细胞疗法(TRUCK cells)等,这些疗法在复发性淋巴瘤和胶质母细胞瘤的治疗中表现出积极效果。此外,Carl June博士也指出CAR-T疗法在自身免疫性疾病和其他癌症中的潜在应用,未来相当可期。

Carl June博士谈CGT的回顾与未来展望

Peter Marks博士谈FDA推动细胞与基因治疗技术创新

今年初,在本届摩根大通医疗保健大会开始之前,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了多项草案,修订了药品开发与监管上的多项指导建议。FDA生物制品评估与研究中心主任 Peter Marks博士通过视频在演讲中介绍说,FDA在推动细胞与基因治疗发展方面的努力。他重点谈及COVID-19治疗和基因疗法的技术创新、22种CAR-T疗法的批准、以及优化警告信息并指示低风险次级T细胞恶性肿瘤的可能性。他还指出在细胞产品制造上,得益于自动化系统的进步,分散式的CAR-T细胞制造技术正逐步兴起。平台技术和合成生物学被视为扩大基因疗法生产规模和降低成本的关键,Peter Marks博士特别强调,CRISPR技术在异体CAR-T细胞多基因编辑中的应用将有助于降低成本并提高疗效,他还表示FDA正在探索加速审批途径,同时协调国际的监管标准,以促进基因疗法的快速发展、解决更多罕见疾病的问题。

Peter Marks博士于线上分享FDA推动细胞与基因治疗技术创新

圆桌讨论聚焦CGT未来发展 探讨市场展望、生产制造革新与技术突破

在随后的多场圆桌讨论中,嘉宾们深入探讨了细胞与基因治疗市场现况、制造工艺与供应链议题,以及新兴疗法与技术将如何重塑CGT产业等热门话题。第一场专题讨论由7G BioVentures的创始与管理合伙人Vincent Xiang博士主持,邀请到传奇生物的CARVYKTI®总裁 Alan Bash、Lake Bleu Capital的创始人兼首席投资官Bin Li博士、RA Capital Management资深管理董事Josh Resnick博士、 EcoR1 Capital合伙人Caroline Stout以及田边三菱制药副总裁兼全球开放式创新负责人Yan Zhu博士等演讲嘉宾分享2025年细胞和基因治疗市场展望,特别提到中国和日本在全球创新中的领先地位,并讨论患者数据对提高疗法有效性的宝贵贡献。

第二场专题讨论聚焦于"细胞与基因疗法在生物制造和供应链管理中的挑战",由Bioprocess Online主编 Matthew Pillar博士主持,演讲嘉宾们深入探讨了生产制造的未来。他们指出自动化和机器人技术将彻底革新先进疗法的制造流程,提高效率和精确度。此外,体内CAR-T疗法具备十足潜力,有可能改变未来细胞治疗的范式。借由构建强大基础设施将有望能在加速高品质产品交付的同时达成降低制造成本的目标。包含CTMC 首席执行官Jason Bock博士、 Multiply Labs资深顾问Jonathan Esensten博士、 Accellix首席商务官Rey Mali、 Flagship Pioneering合伙人Hari Pujar博士、蓬勃生物北美区域负责人Michael Vreeland、 HCW Biologics Inc创始人兼首席执行官Hing Wong博士等专家参与,讨论热烈。

第三场专题讨论由BioSpace产业洞察负责人Lori Ellis主持,与 Rampart Bioscience首席执行官Louis Breton、传奇生物研究与开发总裁方国伟博士、 Anocca AB联合创始人兼首席执行官Reagan Jarvis博士、 Morphocell Technologies首席执行官Massimiliano Paganelli博士、MKC Biotherapeutics首席执行官Madhusudan Peshwa博士以及PolTREG SA首席商务官Daniel Shelly博士等专家围绕"新疗法和技术平台如何塑造细胞和基因治疗的未来"展开深入探讨。专家们强调了创新对克服现有障碍的重要性,对于医疗现场生产CAR-T细胞与失效保护技术的延伸讨论,更加突显CAR-T生产技术的创新和治疗可靠性等对改善患者护理的积极意义。

第四届金斯瑞生物科技全球产业论坛在专家们精彩的分享中圆满落幕。金斯瑞通过国际系列论坛的举办,邀请专家与产业领导人士相聚一堂,分享推动行业进展的重要见解和策略,促进全球细胞与基因治疗领域的创新合作。未来,金斯瑞秉持着用生物科技使人和自然更健康的使命,将持续搭建产业、投资、与监管等多方对话的平台。2025年11月19日,于Jefferies Healthcare Conference期间,金斯瑞将同步于英国伦敦举行第五届金斯瑞生物科技全球产业论坛,推动生物制药行业的长远进步与发展。

关于金斯瑞生物科技:

金斯瑞生物科技股份有限公司(HK.1548)于2002年在新泽西成立,公司通过为研究人员及企业提供开发突破性治疗方法和产品所需的基础研发服务,加速医疗保健及消费品领域的创新。作为值得信赖的全球领导品牌,金斯瑞以“用生物技术使人和自然更健康”为使命,在全球拥有超过5000名员工,为100多个国家和地区的20余万客户提供优质服务。

更多信息,请访问金斯瑞官网https://www.genscript.com.cn/

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