当地时间4月5日，港股上市公司金斯瑞生物科技旗下子公司传奇生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）且对来那度胺耐药。西达基奥仑赛是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物(ADC)。
传奇生物CEO黄颖表示：“西达基奥仑赛适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药，因此亟需创新的治疗选择。我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。”
FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。此次批准是在肿瘤药物咨询委员会(ODAC)一致推荐（11比0）支持西达基奥仑赛用于前线治疗之后获得的。
斯坦福大学医学院血液和骨髓移植及细胞疗法医学助理教授、医学博士 Surbhi Sidana 表示："CARTITUDE-4研究结果表明，对于既往经历一到三次治疗后复发的患者，输注西达基奥仑赛比持续用标准疗法治疗具有显著的临床获益。此次FDA批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，将会使更多患者在治疗过程中更早获得这种创新疗法。”
根据最新发布的金斯瑞年度业绩报告，西达基奥仑赛2023年全年销售额突破5亿美元大关，成为上市后增长最快的CAR-T疗法，充分展现了这款产品优异的市场表现和持续增长的潜力。从实际销售情况来看，传奇生物的商业化能力正在成为CAR-T行业的新标杆，市场渗透率加速提升。尤其是，西达基奥仑赛上市后前七个季度的销售表现超越了其他CAR-T上市产品，累计治疗患者数量超过2500名。根据交银国际预测，西达基奥仑赛有望成为全球范围内的重磅药物，其销售峰值将至少达到50亿美元。
金斯瑞轮值CEO邵炜慧代表集团对子公司传奇生物取得的最新突破致以祝贺，她说：“传奇生物凭借卓越的科研实力、严谨的临床研究以及对患者需求的深刻理解，成功将前沿科学转化为挽救生命的疗法且不断向前线治疗推进。此次西达基奥仑赛用于二线治疗获批，是对我们在生物医药领域坚持创新驱动发展战略的有力回报。站在新的起点，我们期待传奇生物继续深化与全球医疗界的协作，加速推进西达基奥仑赛在更多国家和地区获批上市，让这一疗法惠及更多亟需治疗的患者。”
传奇生物全球生产与供应高级副总裁Birk Vanderweeën表示："此次扩大适应症的批准证实了对西达基奥仑赛日益增长的需求，意味着更多患者将获得这一改变生活的个性化疗法。为了确保能够满足对定制化疗法持续增长的需求，我们的全球制造团队和合作伙伴已经扩大了产能，并专注于进一步扩大运营规模，以确保患者能够获得西达基奥仑赛。”
今年2月，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已建议批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，以纳入既往至少接受过一线治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一线治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。该产品由此成为首个在复发或难治性多发性骨髓瘤患者二线治疗中获得欧洲药品管理局CHMP积极意见的CAR-T疗法。随着FDA的正式批准，西达基奥仑赛在美国和欧洲的治疗适用人群得到显著拓宽，为全球多发性骨髓瘤患者带来新的希望。
金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球领先的生命科学研发与生产服务商。植根于坚实的DNA合成技术，金斯瑞现已建立四大主要业务单元：生命科学服务及产品业务单元、生物制剂合约开发及生产（CDMO）业务单元、工业合成产品业务单元、综合性全球细胞疗法公司。自2002年成立以来，金斯瑞携手合作伙伴，加速推动科学发现与疗法突破，业务运营范围已覆盖全球100多个国家和地区，为20余万客户提供优质服务和产品。金斯瑞在全球现有6900余名员工。截至2023年12月31日，已有87,700余篇经国际同业审阅的学术期刊文献引述了金斯瑞的服务及产品。秉承“用生物技术使人和自然更健康”的企业使命，金斯瑞致力于成为全球“最受信赖的生物科技公司”。
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西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性，以无进展生存期（PFS）为该研究主要终点 。
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。2024年4月5日，美国FDA批准CARVYKTI®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。
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