2024年8月27日
（中国南京·8月27日）今日，全球知名生命科学研发与生产服务提供商金斯瑞生物科技股份有限公司（以下简称“金斯瑞”）旗下子公司传奇生物宣布，其自主研发的细胞治疗产品卡卫荻®（通用名：西达基奥仑赛注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。卡卫荻®的获批上市，将为国内在传统治疗手段下难以获得有效缓解的复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供全新的治疗路径。
卡卫荻®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。卡卫荻®具有独特的CAR结构，由两个靶向BCMA的纳米抗体串联构成，在体内与表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。
随着国内细胞治疗市场的不断扩大，以及患者对高效、安全治疗方案的迫切需求，卡卫荻®在国内获批上市后有望迅速占领市场，成为治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的优选方案之一。
未来，随着卡卫荻®在国内市场的逐步推广，势必将为母公司带来更大的业绩增长，并进一步巩固金斯瑞在生物医药领域的领先地位。同时，这一重要进展也将激发公司对于细胞治疗领域的持续投入与探索，推动更多突破性疗法从实验室走向临床，加速创新药物的研发与商业化进程。
传奇生物CEO黄颖表示：“作为一款诞生于中国的原创新药，卡卫荻®如今在中国上市，惠及中国患者，我们感到无比荣幸。未来，我们将秉持追求治愈的理念，拓展临床研究领域，不断提高产品可及性，使这款创新产品造福更多患者。”
卡卫荻®的成功上市，不仅是金斯瑞及传奇生物发展历程中一座璀璨的里程碑，也是其坚持创新驱动发展的生动写照。
据悉，此次获批基于CARTIFAN-1（NCT03758417）这一多中心确证性Ⅱ期临床研究的卓越成果。该研究由国内顶尖专家陈赛娟院士领衔，针对复发或难治性多发性骨髓瘤这一治疗难题，深入评估了卡卫荻®在特定患者群体中的疗效与安全性。
基于中位随访37.29个月的疗效评估结果显示，接受卡卫荻®治疗的有效性分析的58例患者中，总缓解率（ORR）达到87.9%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上达到86.2%，完全缓解（CR）或严格意义上的完全缓解（sCR）达到79.3%，中位缓解持续时间（mDOR）为32.56个月，中位无进展生存期（mPFS）为30.13个月，中位总生存期（mOS）未达到[1]。
陈赛娟院士介绍说：“多发性骨髓瘤是一种无法治愈的恶性浆细胞肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10%[2]，患者终将面临复发，且随着复发次数增多，治疗难度也随之增加，患者的缓解质量更差，无进展生存期（PFS）和复发后的生存时间越短。对于中国MM患者来说，西达基奥仑赛的获批为临床医生提供了创新、安全可控的有效的疗法。西达基奥仑赛在临床开发研究中已展现出良好的临床疗效，在多线治疗失败的复发、难治的MM患者中能产生早期、深度且持久的缓解，以及更长的PFS生存获益。这对于骨髓瘤患者来说是一个重大利好消息，我们期待这一新型治疗方案能够为更多患者带来生存的希望，改变目前的骨髓瘤患者治疗格局。”
金斯瑞轮值CEO邵炜慧则表示：“金斯瑞始终将创新驱动视为企业发展的核心战略。面对全球生物医药领域的快速发展和病患群体的深切期望，我们深知唯有坚持创新，不断努力，继续坚定地深耕细胞与基因治疗领域，以卓越的产品和服务推动行业发展。祝贺传奇生物所取得的成功，同时相信传奇生物将在细胞治疗前沿不断深入探索与创新，持续为整个行业带来惊喜。”
二十年来深耕细作下，金斯瑞已经积淀了深厚的细胞与基因治疗研发功底。卡卫荻®的成功显然只是一个开端。秉持着前瞻性的布局眼光和决心，金斯瑞正积极拓宽生命科学领域的边界，同时加强与全球科研机构、医疗机构以及行业伙伴的合作与交流，通过资源整合与优势互补，共同推动生物医药产业的快速发展，为全球患者提供更多、更好的治疗选择。
金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球重要的生命科学研发与生产服务提供商。植根于坚实的DNA合成技术，金斯瑞现已建立四大主要业务单元：生命科学服务及产品业务单元、生物制剂合约开发及生产（CDMO）业务单元、工业合成产品业务单元、综合性全球细胞疗法公司。
金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板挂牌上市，法人实体遍及美国、中国、日本、新加坡、荷兰、爱尔兰、英国、韩国、比利时及西班牙。业务运营范围覆盖全球100多个国家和地区，为20余万客户提供优质、便捷、可靠的服务与产品。
截至2024年6月30日，金斯瑞在全球拥有超过7200名员工，全球范围已有超过100，000篇经国际同业审阅的学术期刊文献引述了金斯瑞的服务及产品。金斯瑞拥有多项知识产权，其中包含超过350项授权专利与1000多项专利申请，以及大量技术机密。
秉承“用生物技术使人和自然更健康”的企业使命，金斯瑞致力于成为全球“最受信赖的生物科技公司”。
更多信息，请访问金斯瑞官网https://www.genscript.com.cn/
金斯瑞控股子公司传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾2000人。
目前通过与强生旗下杨森公司的合作，首款产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。2024年4月，美国FDA和欧盟委员会先后批准CARVYKTI®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药，是全球首个且目前唯一用于RRMM二线治疗的BCMA疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物 (ADC)。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。
[1] 西达基奥仑赛注射液产品说明书
[2] 管楠楠等.肿瘤防治研究.2019；46(4):547-550.
