新型AAV突变体在非人灵长类动物的脊髓和耳蜗中实现高效转导

Killian博士团队将AAV突变库转入小鼠体内,三周后采集脑组织,对其进行流式细胞检测。经过多轮筛选,超过四分之三的序列只包含两种变体,即AAV-F和AAV-S。进一步研究发现AAF-F在小鼠中枢神经系统中是非常稳定的高水平表达,且AAV-F在非人灵长类动物的脊髓转导中表达良好。与此同时,研究人员还发现, AAV-S对内耳毛细胞和外耳毛细胞均有很高的转导效率,AAV-S在遗传性耳聋的基因疗法方面有巨大潜力。

本次研讨会,您将了解到:

突变库筛选获得AAV-F和AAV-S变体

AAV-F在小鼠和猕猴脊髓均有较高转导效率

AAV-S是基因治疗遗传性耳聋的高效病毒载体

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研讨会详情

  • 主讲人: Killian S. Hanlon, Ph.D.
    Research Fellow, Harvard Medical School Massachusetts General Hospital

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