新型AAV突变体在非人灵长类动物的脊髓和耳蜗中实现高效转导

Killian博士团队将AAV突变库转入小鼠体内，三周后采集脑组织，对其进行流式细胞检测。经过多轮筛选，超过四分之三的序列只包含两种变体，即AAV-F和AAV-S。进一步研究发现AAF-F在小鼠中枢神经系统中是非常稳定的高水平表达，且AAV-F在非人灵长类动物的脊髓转导中表达良好。与此同时，研究人员还发现， AAV-S对内耳毛细胞和外耳毛细胞均有很高的转导效率，AAV-S在遗传性耳聋的基因疗法方面有巨大潜力。

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新型AAV突变体在非人灵长类动物的脊髓和耳蜗中实现高效转导 - 金斯瑞

Killian博士团队利用突变库筛选得到两种AAV高效突变体AAV-F和AAV-S。AAV-F在非人灵长类动物的脊髓转导中表达良好。AAV-S在遗传性耳聋的基因疗法方面有巨大潜力

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