网络研讨会 » 干细胞的靶向整合：基因工程药物的研制 - 金斯瑞

干细胞的靶向整合：基因工程药物的研制

CRISPR/Cas9基因编辑因其特异性诱导双链DNA断裂的能力而改变了生物技术领域，双链DNA断裂可破坏基因或基因控制区域，从而为多种疾病提供了新颖的治疗方案。来自斯坦福大学的Matthew Porteus教授和他的实验室正在利用基因编辑方案治愈基因突变引发的疾病，使用 CRISPR/Cas9 基因编辑工具和AAV 载体来改造干细胞以进行有效基因编辑。将离体编辑后的干细胞移植到临床前的动物模型和体外试验中，以检验其方案的功效和潜在的临床应用效果。

本次研讨会，您将了解到：

靶向纠正β珠蛋白基因单突，治疗镰刀型细胞贫血病

靶向替换IL2RG基因，治疗重症联合免疫缺陷病

靶向替换CFTR基因全序列，治疗囊性纤维化病

β珠蛋白靶向替换α珠蛋白基因，治疗β地中海贫血病

本次研讨会，您将了解到

研讨会详情

  • 主讲人: Matthew Porteus, MD, PhD
    Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine
基因与细胞工程线上峰会 - 视频回放

相关服务

EasyEdit sgRNA
EasyEdit sgRNA

毒性低、更稳定，让基因编辑更简单高效

了解详情
crRNA & tracrRNA合成服务
crRNA & tracrRNA合成服务

提升编辑效率，灵活的基因编辑策略

了解详情
长单链DNA合成
长单链DNA合成

细胞毒性低、脱靶效应低

了解详情
GenCRISPR™ gRNA/Cas9质粒
GenCRISPR™ gRNA/Cas9质粒

张锋实验室授权/改造SpCas9，降低脱靶效应

了解详情

与演讲者相关的网络研讨会

最新研讨会

查看更多 »

新型CRISPR基因编辑工具横空出世，“跳跃基因”有大用！- 金斯瑞

新型CRISPR基因编辑工具横空出世，“跳跃基因”有大用！- 金斯瑞

T细胞编辑新思路！高效的非病毒CRISPR基因编辑方案 - 金斯瑞

T细胞编辑新思路！高效的非病毒CRISPR基因编辑方案 - 金斯瑞

探索T细胞和肿瘤细胞的内在因素如何影响CAR-T 疗效 - 金斯瑞

探索T细胞和肿瘤细胞的内在因素如何影响CAR-T 疗效 - 金斯瑞

喜欢新升级的网站吗？

讨厌

不喜欢

一般

喜欢

非常喜欢

*
Skip